Світ очікує на прорив медичної науки – появу вакцини, яка захистить нас від коронавірусу, або створення препарату, який допоможе вилікувати тих, хто захворів.

Пандемія коронавірусу зайвий раз довела: наука повинна бути в орбіті інтересів держави. На вчених у всьому світі покладено місію – знайти вакцину проти смертоносного вірусу. І не важливо, хто це зробить – українці, американці, англійці, австралійці. Їм дякуватиме увесь світ!

У сучасній медицині прориви відбуваються постійно, тому що крім коронавірусних захворювань проблем вистачало, і завжди вистачатиме. З різних причин такі досягнення медицини часто залишаються непоміченими поза вузьким колом, навіть тоді, коли йдеться про зрозумілі неспеціалісту інновації, до яких можна буквально «доторкнутися рукою».

Що ж відбувалося останні 20 років і відбувається сьогодні у світовій медицині? Про це розповів портал Liga.net, створивши разом із фармацевтичною компанією «Фармак» спільний проект, головна мета якого – розповісти про події у сфері медицини. У цьому свого роду першому в Україні рейтингу медичних інновацій відібрано 20 медичних інновацій у період з 2000 по 2020 роки, які зіграли важливу роль у ХХІ столітті.

ТОП 20 ГОЛОВНИХ МЕДИЧНИХ ИННОВАЦИЙ ЗА ОСТАННІ 20 РОКІВ

Вакцина проти вірусу Ебола

Летальність хвороби, спричиненої вірусом Ебола, в середньому становить 50%, але може досягати позначки 90%. Найбільший спалах захворювання стався в 2014-2015 роках у Західній Африці, забравши понад 28,5 тис. людських життів. 2019 року FDA схвалило rVSV-ZEBOV (під торговою маркою Ervebo її виробляє компанія Merck). Випробування вакцини проводилися під час спалаху хвороби у Західній Африці і показали, що вона ефективно захищає від зараження. ВООЗ також зазначає, що вакцинація людей, які вже інфіковані, підвищує їхні шанси на виживання.

Безпечна пренатальна діагностика хромосомних порушень

Є ціла низка методів, як дозволяють дізнатися про можливі особливості або проблеми зі здоров’ям у дитини ще задовго до її народження. Простий приклад – ультразвукова діагностика, але є й інші. Вони можуть бути точними, але, на жаль, пов’язані із ризиком для плода або матері.

2011 року з’явилася нова технологія пренатальної діагностики – NIPT (Non-Invasive Prenatal Testing). Вона дозволяє із високою точністю вже з 10 тижня вагітності визначити хромосомні порушення, що спричиняють синдром Дауна та деякі інші. Для проходження NIPT майбутній матері потрібно лише здати венозну кров – у ній є генетичний матеріал дитини, за яким за допомогою сучасних методів аналізу можна виявити можливі порушення. Метод NIPT доступний і в Україні.

Біонічне око

Ретинальні імпланти дозволяють частково повернути зір людям, котрі страждають важкими захворюваннями сітківки, такими, як макулодистрофія або пігментний ретиніт. Такий пристрій складається із двох частин – внутрішньої і зовнішньої. Перша хірургічним шляхом поміщається в око людини. Друга – це камера, розміщена на окулярах, і є пристроєм для обробки інформації. Камера приймає світлові сигнали, вони обробляються і по бездротовому зв’язку передаються всередину ока. Внутрішня частина генерує електричні сигнали, які по зоровому нерву надходять до мозку. Такі імпланти поки не можуть повернути повноцінний зір, але дозволяють сліпій людині бачити контури інших людей і предметів, а також впевненіше орієнтуватися на місцевості. 2015 року такий пристрій – Argus II американської компанії Second Sight Medical Products вперше було успішно застосовано для лікування макулодистрофії.

Штучне серце

Пересадка серця вже не є найскладнішою операцією із точки зору техніки. Але проблема в тому, що донорських органів не вистачає в усьому світі, і багато пацієнтів змушені довго чекати своєї черги.

Перші успішні спроби застосування штучного серця на людях було зроблено наприкінці ХХ століття. 2004 року і FDA схвалило Total Artificial Heart (TAH) американської компанії SynCardia як тимчасовий «міст» для пацієнтів. Сьогодні вона є єдиним виробником комерційно доступних штучних сердець. TAH отримали понад 1700 пацієнтів у різних країнах, що дозволило сумарно подовжити їм життя на більш ніж 600 років. Різні інші моделі штучних сердець у різних країнах знаходяться на різних стадіях розробки або випробувань.

Генно-інженерні аналоги інсуліну

При цукровому діабеті багато пацієнтів змушені регулярно приймати гормон інсулін для того, щоб регулювати вміст глюкози у крові. Починаючи з кінця минулого століття, на ринку з’явилася ціла низка генно-інженерних аналогів людського інсуліну. Від «природної» молекули вони відрізняються однією або кількома амінокислотами у тому чи іншому місці. При цьому вони виконують ту ж функцію, що і справжній інсулін, але можуть відрізнятися від нього за деякими характеристиками. Наприклад, мають більш пролонговану дію або ж починають діяти дуже швидко. До таких препаратів відносяться інсулін лізпро, інсулін аспарт, інсулін детемір, інсулін деглюдек та інші, які відомі під різними торговими марками. Такі препарати дозволяють підвищити якість життя пацієнтів із цукровим діабетом.

Робот-асистована хірургічна система «da Vinci»

Цей робот допомагає людині проводити найрізноманітніші складні хірургічні операції малоінвазивним способом (тобто, із мінімальним побічною шкодою для пацієнта). Система складається із двох частин – власне робота з чотирма «руками» і консолі хірурга за допомогою якої він керує цими руками. FDA схвалило застосування «da Vinci» 2000 року, і сьогодні тисячі таких систем працюють у різних країнах, включаючи Україну. У цілому за їхньою допомогою проведено понад 6 мільйонів різних операцій.

Перший препарат для лікування спинальної м’язової атрофії

Спинальная м’язова атрофія (СМА) – це рідкісне захворювання і водночас головна причина смерті немовлят серед усіх генетичних захворювань. Через певну генетичну поломку при СМА страждають особливі нервові клітини – мотонейрони, через що м’язи не можуть нормально працювати. Хвороба може мати різні ступені тяжкості, у найгіршому випадку вона стає причиною смерті.

Досі захворювання неможливо вилікувати, але 2016 року FDA схвалило перший препарат, який здатний стримувати його прогрес – нусінерсен. А вже наступного року його схвалило EMA (Європейське агентство лікарських засобів). Під торговою маркою Spinraza препарат виробляє компанія Biogen. Вартість однієї ін’єкції у США становить 125 тис. дол. В Україні, де за оцінками спільноти пацієнтів живе близько 200 хворих на СМА, препарат офіційно не зареєстровано.

Імунотерапія онкологічних захворювань

2018 року Джеймс Еллісон і Тасуку Хондзе отримали Нобелівську премію у галузі фізіології або медицини за те, що зрозуміли, як можна «розблокувати» імунну систему людини і змусити її боротися проти ракової пухлини. Завдяки їхньому відкриттю вже створено препарати, які працюють за таким принципом – іпілімумаб, пембролізумаб і ніволумаб. Клінічні випробування показали, що вони набагато ефективніше дозволяють лікувати меланому (відомий своєю агресивністю рак шкіри) та деякі інші види онкологічних захворювань. Наприклад, виявилося, що після лікування комбінацією ніволумаба і іпілімумаба пацієнтів із пізньою стадією меланоми більше половини із них прожили щонайменше 5 років. Раніше до цього строку доживало лише 5% таких пацієнтів.

Технології 3D-друку людських органів або їхні частини

Сучасна трансплантологія дуже непогано вміє пересаджувати різні людські органи. Але проблема у тому, що у будь-якій країні їх не вистачає. Для вирішення цієї проблеми розвивається кілька напрямків. Один із них – технології 3D-друку, за яких частини людського тіла буквально друкуються живими клітинами, подібно до того, як друкуються деталі автомобіля. Але справжніх складних органів, якими вже можна замінити хворі людські, поки немає. Минулого року, наприклад, ізраїльські вчені представили серце, яке було «зібрано» із людських клітин. Щоправда, розміром воно із кроляче і скорочуватися не здатне. Та це поки що. Зате, вже сьогодні за допомогою 3D-друку компанія Organovo, наприклад, створила об’ємну модель печінкової тканини ExVive ™. Вона набагато краще підходить для проведення різних медико-біологічних досліджень, ніж звичайна клітинна культура.

Лікування важких форм бронхіальної астми

Від бронхіальної астми в усьому світі страждають 235 млн людей різного віку, і вона є найпоширенішим хронічним захворюванням серед дітей. Є препарати, які допомагають контролювати астму та підвищують якість життя хворих. Але у низці випадків вони не є ефективними. Тоді може використовуватися схвалений FDA препарат омалізумаб. Принцип його дії полягає у тому, що він зв’язується в організмі із імуноглобуліном Е, який відіграє важливу роль у розвитку алергічної реакції і, таким чином, блокує її. Препарат також використовують для лікування хронічної кропив’янки.

Лікування гепатиту С

За даними ВООЗ, у світі понад 70 млн людей страждають від хронічного гепатиту С. Багато із них можуть не знати про свій діагноз, оскільки протягом років хвороба протікає безсимптомно. Але у значної частини хворих із часом розвивається рак або цироз печінки. 2013 року на світовому ринку з’явився софосбувір, а після нього ще кілька препаратів, які дозволяють вилікувати гепатит С різних генотипів у переважної більшості пацієнтів лише за кілька місяців і з мінімальними побічними ефектами. Це без перебільшення революція у лікуванні гепатиту С проти якого, до речі, донині не існує вакцини.

Генна терапія in vivo

Існує ціла низка захворювань, які виникають через «поломку» у певному гені. Оскільки наші гени даються нам від моменту зачаття, їх неможливо замінити, а отже, вилікувати таке захворювання. Тепер з’явився абсолютно новий клас препаратів: вони буквально доставляють «справні» копії гена у потрібні кліті людського організму і там ці гени виробляють «правильний» білок. Це і називається генною терапією in vivo, тобто, у живому організмі.

Luxturna – перший препарат із таким принципом дії, схвалений FDA 2017 року. Він призначений для лікування однієї із різновидів амаврозу Лебера – рідкісного спадкового захворювання сітківки. Zolgensma було схвалено у США 2019 року. Він працює за схожим принципом, але призначений для лікування деяких типів спинальної м’язової атрофії.

3D-моделювання у хірургії

У хірургічній практиці трапляється так, що патологія (наприклад, пухлина) має складну форму і навіть найкращому фахівцеві складно точно оцінити, наскільки ризикованою буде операція і чи можлива вона взагалі. У таких випадках може допомогти створення 3D-моделі конкретної патології конкретного пацієнта. Крім того, тривимірне моделювання може використовуватися при хірургічному лікуванні вад серця, а також у пластичній та інших видах хірургії.

Біонічні протези кінцівок

Протези людських рук створюються не одну сотню років, але тільки у XXI столітті за своїми можливостями вони стали наближатися до справжніх людських рук. Завдяки тому, що такі протези «зчитують» м’язові імпульси людського тіла, з їхньою допомогою можна виконувати звичні операції – користуватися смартфоном, включати світло, носити сумку, тримати столові прилади й багато іншого. Існують моделі різних розмірів, як для дорослих, так і для дітей. Технологія стрімко розвивається і вже є розробки, які дозволяють за допомогою біонічних рук не тільки маніпулювати предметами, а й відчувати їх у буквальному сенсі цього слова. Біонічні протези ніг максимально підлаштовуються під характер руху людини і дозволяють ходити й бігати майже так само добре, як і рідні.

Молекулярна класифікація раку молочної залози

Рак молочної залози – найчастіший вид раку серед жінок. Якщо подивитися на нього на молекулярному рівні, то виявиться, що це, фактично, не одне захворювання, а різні. Вони мають різний прогноз і вимагають різного лікування. Створення молекулярної класифікації раку молочної залози дало можливість підбирати індивідуальне лікування для кожного пацієнта, що забезпечує максимальні шанси на успіх.

Генна терапія лейкозу та лімфоми

2017 року FDA схвалило два препарати: Kymriah для лікування гострого В-клітинного лімфобластного лейкозу і Yescarta для лікування деяких видів лімфом. Щоб створити такі препарати, у конкретного пацієнта беруть Т-лімфоцити – один із видів імунних клітин. У ці клітини «вбудовують» особливий ген, який відповідає за виробництво особливого білка – химерного антигенного рецептора (CAR). Після цього генетично-модифіковані Т-лімфоцити повертають назад в організм людини, де вони за допомогою свого нового рецептора атакують і знищують ракові клітини. Вартість такої терапії – близько 400 тис. дол., застосовується вона у тих випадках, коли інші методи виявляються неефективними.

РНК-інтерференція для лікування рідкісних генетичних захворювань

1998 року Ендрю Фаєр і Крейг Мело описали механізм РНК-інтерференції. У клітинах тварин, рослин і грибів цей механізм дозволяє контролювати активність тих чи інших генів. 2006 року за свої дослідженні вони отримали Нобелівську премію у галузі фізіології або медицини. А у 2018 і 2019 роках FDA схвалив два препарати, дію яких побудовано на тому самому механізмі – патісіран і гівосіран.

Патісіран призначено для лікування спадкової амілоїдної полінейтропії. При цьому захворюванні у людей синтезується «мутована» форма білка транстиретин, який призводить до порушень у роботі організму. Патісіран блокує на певному етапі синтез «неправильного» білка і, таким чином, зменшує ці порушення. За таким же принципом гівосіран допомагає боротися з ще одним рідкісним захворюванням – гострої ниркової порфірією. Ймовірно, механізм РНК-інтерференції вдасться використовувати для лікування деяких інших генетичних захворювань.

Друк препаратів на 3D-принтері

2015 року FDA схвалило Spritam – перший препарат, створений за допомогою технології 3D-друку. Для його виготовлення використовується раніше відома діюча речовина – леветірацетам, яку застосовують у лікуванні епілепсії. «Надруковані» цією речовиною таблетки виглядають як звичайні, але здатні майже моментально розчинятися навіть у невеликій порції води.

Технологія 3D-друку дозволяє створювати таблетки з точно заданим вмістом діючої речовини, тобто, розраховані на конкретного пацієнта з урахуванням його індивідуальних потреб. Вони також дозволяють додавати до препаратів найрізноманітніші смакові добавки, але це, скоріше, приємний бонус до можливостей серйозної технології.

Вітрифікація ембріонів та яйцеклітин

У репродуктивній медицині із різних причин виникає потреба зберегти протягом якогось часу ооцити (жіночі статеві клітки) або ембріони. Наприклад, жінка повинна терміново пройти лікування, яке може пошкодити її статеві клітин. Тож, потрібно зберегти їх у хорошому стані, а потім, коли організм буде готовий, зайнятися продовженням роду за допомогою допоміжних репродуктивних технологій. Якщо заморозити статеві клітини або ембріони звичайним способом, то всередині клітин утворюються кристали льоду, які можуть просто їх знищити.

Метод вітрифікації передбачає, що клітини або ембріон дуже швидко (набагато швидше секунди) охолоджується до температури 198 ° С. У результаті кристали не утворюються, а речовина всередині клітин переходить у стан, який нагадує скло (in vitro на латині означає «у склі»). Потім, якщо їх «відігріти», то навіть через 30 років клітини будуть у відмінному стані. Сьогодні цей метод широко і з користю застосовується у репродуктивній медицині.

Секвенування ДНК

1953 року група британських дослідників змогла зрозуміти будову ДНК-молекули, у якій міститься вся інформація про те, як влаштовано і працює організм будь-якої живої істоти, в тому числі і людини. Без цього відкриття важко уявити майже будь-яке із досягнень медицини. Так само, як без нього неможлива загалом сучасна медицина та біологія. Технології XXI століття дозволяють «прочитати» ДНК будь-якої конкретної людини, що служить ключем до багатьох дверей. Завдяки цьому ми знаємо, чому саме виникають ті чи інші генетичні захворювання і вже знаходимо шляхи до їхнього лікування.

Ми можемо оцінювати ризик того, що людина у майбутньому захворіє тим чи іншим захворюванням й у певних випадках запобігти хворобі або, принаймні, бути до неї готовими. Ми розуміємо генетичні особливості пухлини й обираємо ту стратегію лікування, яка із найбільшою ймовірністю допоможе саме цьому пацієнту.